Resumen de: WO2024156871A1
The present invention provides for a membrane-permeable construct for transport of cargo across a lipid membrane and subsequent delivery of cargo into cells as well as in vivo, wherein the construct comprises a Lipid nanoparticle (LNP) complexed with known or proprietary cell penetrating peptide (CPP) embedding the cargo molecule.
Resumen de: AU2024212425A1
Disclosed herein are modified lipid compositions comprising (a) a structural component comprising one or more lipids selected from the group consisting of soy-derived lipids, cardiolipin, sphingolipid, ceramide, glucosyl ceramide, lactosyl ceramide, galactosyl cholesterol, glucosyl cholesterol; and modified by (b) an ionizable lipid. The disclosure also includes a method for making a modified lipid composition, comprising reconstructing (a) a structural component comprising one or more lipids selected from the group consisting of soy-derived lipids, cardiolipin, sphingolipid, ceramide, glucosyl ceramide, lactosyl ceramide, galactosyl cholesterol, and/or glucosyl cholesterol in the presence of (b) an ionizable lipid, to produce the modified lipid composition, and loading into the modified lipid composition with one or more heterologous functional agents.
Resumen de: EP4656213A1
The present invention relates to a pharmaceutical, dental and/or cosmetic composition comprising purified and/or isolated matrix derivative (EMD) proteins and a suitable pharmaceutical carrier, characterized in that the purified and/or isolated enamel matrix derivative (EMD) proteins comprised in said composition have a predominant MW of between 10-13kDa and an aggregation particle size of between 20-200 nm at Room Temperature (RT) and a pH of between 6.0-7.5.Said pharmaceutical, dental and/or cosmetic composition is disclosed for use in healing, restoration, enhancement and/or promotion of soft tissue in the oral cavity and/or craniomaxillofacial complex (CMF), in particular for use in treating patients suffering from a gingival deficiency and/or disorder. Preferably, the composition of the invention is administered via injection into the soft tissue in the oral cavity and/or the craniomaxillofacial complex (CMF) of the patient.
Resumen de: EP4656628A1
An object of the present invention is to provide a compound or a salt thereof constituting lipid composition that can achieve a high nucleic acid encapsulation rate and excellent delivery of nucleic acids, and to provide a lipid composition, a pharmaceutical composition, and a delivery carrier, using the compound or a salt thereof. According to the present invention, a compound represented by Formula (1) or a salt thereof is provided.In the formula, R<sup>1</sup>, R<sup>2</sup>, R<sup>3</sup>, and R<sup>4</sup> each independently represent a hydrogen atom or a hydrocarbon group having 1 to 24 carbon atoms, which may be substituted, R<sup>5</sup> and R<sup>6</sup> each independently represent a hydrocarbon group having 1 to 18 carbon atoms, which may be substituted, R<sup>7</sup>, R<sup>8</sup>, and R<sup>9</sup> each independently represent a hydrocarbon group having 2 to 8 carbon atoms, and R<sup>5</sup> and R<sup>6</sup>, or R<sup>5</sup> and R<sup>7</sup>, may be combined to form a 4- to 7-membered ring.
Resumen de: CN121046378A
本发明提供了一种靶向Janus激酶1(JAK1)的干扰RNA,该干扰RNA可以降低JAK1的表达,进而抑制JAK/STAT信号通路的激活,从而达到治疗JAK/STAT信号通路失调的相关疾病。本发明还提供了一种包含干扰RNA的脂质纳米颗粒药物,用于治疗JAK/STAT信号通路失调的相关疾病。本发明还提供了一种抗体‑核酸偶联药物,其中包含干扰RNA,用于治疗JAK/STAT信号通路失调的相关疾病。
Resumen de: CN121041240A
为本发明属于纳米生物材料技术领域,公开了一种负载二氢杨梅素的白桦脂酮酸自组装纳米复合体系的制备方法和应用,所述纳米复合体系为白桦脂酮酸为载体,二氢杨梅素为活性成分的纳米复合体系。本发明制备的纳米组装体系的组装机制为:二氢杨梅素分子的酚羟基与白桦脂酮酸分子中的羰基和白桦脂酮酸分子中的羧基中的羰基结合产生的氢键相互作用为主要的非共价相互作用力。该纳米复合体系具有良好的生物相容性,且HT‑29细胞对纳米复合体系具有良好的摄取效果。在纳米生物材料领域具有一定的研究和应用前景。
Resumen de: CN121041432A
本发明涉及近红外二区有机染料技术领域,尤其涉及一种负载近红外二区氧杂蒽染料和热休克蛋白抑制剂的人血清白蛋白纳米复合物、制备方法及温和光热治疗肿瘤应用。该纳米复合物包括人血清白蛋白、NIR‑II氧杂蒽染料LD和热休克蛋白90抑制剂格尔德霉素,三者质量比为20:1:0.65。该纳米复合物具有较高的NIR‑II荧光/光声成像分辨率和信噪比,可实现增强的温和光热治疗肿瘤,为肿瘤的温和光热治疗提供了一种安全、高效、精准的全新策略,具有显著的临床转化潜力。
Resumen de: CN121041238A
本发明涉及纳米药物技术领域,尤其涉及可用于治疗脓毒症的唾液酸修饰依鲁替尼磷脂复合物纳米粒。本发明制备了一种唾液酸修饰依鲁替尼磷脂复合物纳米粒,其包括依鲁替尼、蛋黄磷脂酰甘油以及唾液酸‑胆固醇衍生物,该纳米粒能够显著提高制剂在炎症部位的积累和对“炎症相关巨噬细胞”的靶向,从而极大地提高了BTK抑制剂治疗脓毒症的有效性与安全性,更为重要的是,能够帮助脓毒症幸存小鼠解除免疫抑制状态,并产生强免疫记忆,极大地降低再感染风险,对解决临床中脓毒症幸存者出院后死亡率较高的难题具有指导意义;同时,本发明的唾液酸修饰依鲁替尼磷脂复合物纳米粒也能够降低机体对含有LPS抗原的病原体所致疾病的二次感染的风险。
Resumen de: CN121045032A
本发明涉及含有精氨酸结构的可电离脂质分子、包含其的脂质纳米颗粒及其用途。具体地,提供一种式(1)所示的含有精氨酸及其衍生物结构的可电离脂质分子、包含其的脂质纳米颗粒、其制备方法和用途。与本领域常规使用的可电离脂质分子相比,本发明的式(1)所示的可电离脂质分子所制备得到的脂质纳米颗粒可实现核酸的高效率递送及表达。
Resumen de: CN121041306A
本发明提供一种核酸纳米药物的制备及增敏肝癌免疫治疗疗效的应用,涉及生物医药技术领域。该核酸纳米药物通过PLGA‑S‑S‑PEG载体包载TMCO1及LONP1s i RNA,可在肿瘤细胞内高GSH环境下释放s i RNA,沉默靶基因并诱导免疫原性死亡,显著增强免疫检查点抑制剂的治疗效果。体内外实验表明,该纳米药物具有靶向性强、增敏效果显著、制备成本低等优势,为肝癌免疫治疗提供了新策略。
Resumen de: CN121041305A
本发明涉及了骨关节炎药物技术领域,具体公开了DDX5‑K45mRNA在制备治疗和/或缓解骨关节炎药物中的应用,同时提供了一种用于靶向软骨细胞的递药系统,研究发现,DDX5‑K45mRNA加入软骨细胞,可恢复DDX5‑K45乳酸化同时阻断NF‑κB炎症信号、纠正代谢重编程(如抑制异常糖酵解)、并上调COL2A1等软骨保护因子。本发明利用LNP高效递送DDX5‑K45mRNA至软骨细胞,直接补充内源性乳酸化修饰缺陷,重建DDX5的软骨保护功能,抑制炎症反应并减少基质降解,从根源上维持软骨稳态,实现长效、安全的OA治疗。
Resumen de: CN121041241A
本发明提供了一种双基因沉默、cRGD修饰的靶向LNP制备,及其在结直肠癌抗血管生成治疗中的应用;所述LNP由脂质原料和核酸原料制得;其中,脂质原料包括可电离阳离子脂质SM‑102、胆固醇、DOPE 磷脂、DMG‑PEG2000和DMG‑PEG2000‑cRGD,核酸原料包括siEIF3a与siVEGF;制备时,将脂质溶于乙醇、核酸溶于缓冲液后混匀静置。本发明通过cRGD靶向修饰结合双siRNA共递送实现,既依托cRGD提升LNP对结直肠癌细胞的靶向性与摄取效率,又通过双siRNA分别作用于VEGF通路与EIF3a‑ANG轴,针对性解决现有技术无法有效突破的结直肠癌抗血管生成治疗耐药问题。
Resumen de: CN121046392A
本发明提供了一种编码PTEN的环状RNA及其组合物的应用。本发明进一步涉及前述环状RNA联合免疫检查点抑制剂的组合物在肿瘤治疗中的应用。体内外药效学实验证明编码PTEN的环状RNA及其组合物可以有效抑制肿瘤生长,并且在与免疫检查点抑制剂联用时可以实现更好的药效。
Resumen de: AU2024212425A1
Disclosed herein are modified lipid compositions comprising (a) a structural component comprising one or more lipids selected from the group consisting of soy-derived lipids, cardiolipin, sphingolipid, ceramide, glucosyl ceramide, lactosyl ceramide, galactosyl cholesterol, glucosyl cholesterol; and modified by (b) an ionizable lipid. The disclosure also includes a method for making a modified lipid composition, comprising reconstructing (a) a structural component comprising one or more lipids selected from the group consisting of soy-derived lipids, cardiolipin, sphingolipid, ceramide, glucosyl ceramide, lactosyl ceramide, galactosyl cholesterol, and/or glucosyl cholesterol in the presence of (b) an ionizable lipid, to produce the modified lipid composition, and loading into the modified lipid composition with one or more heterologous functional agents.
Resumen de: CN121041417A
本发明公开了一种棘球蚴病mRNA疫苗及其制备方法与应用。所述棘球蚴病mRNA疫苗的制备方法包括如下步骤:将改造的目标抗原蛋白进行密码子优化后,与5'UTR、3'UTR和Poly(A)尾进行组装,并进行基因合成,然后将合成的基因克隆至pUC57质粒中,并将构建得到的重组质粒依次进行质粒线性化、体外转录和纯化,制备得到mRNA分子,最后通过微流控方法将mRNA分子包裹于脂质纳米颗粒内形成棘球蚴病mRNA疫苗,并对其进行了免疫效果评价。通过实验证明:本发明制备的棘球蚴病mRNA疫苗能同时激活小鼠的体液免疫和细胞免疫,可为攻虫小鼠提供有效的保护作用,在预防和/或治疗棘球蚴病方面具有广阔的应用前景。
Resumen de: CN121041418A
本发明公开了一种棘球蚴病SaRNA疫苗及其制备方法与应用。所述SaRNA疫苗的制备方法包括如下步骤:通过基因工程技术将改造的目标抗原蛋白进行密码子优化后,与自复制蛋白序列以及5'UTR、3'UTR和Poly(A)尾进行组装,并进行基因合成,然后将合成的基因克隆到质粒中,并将构建得到的重组质粒依次进行质粒线性化、体外转录和纯化,制备得到SaRNA分子,最后将SaRNA分子包裹于脂质纳米颗粒内形成棘球蚴病SaRNA疫苗。实验证明:SaRNA疫苗能同时激活小鼠的体液免疫和细胞免疫,且低剂量免疫就能产生较高水平的EG95特异性抗体和细胞因子,在预防和/或治疗棘球蚴病方面具有广阔的应用前景。
Resumen de: CN121045013A
本发明涉及一种可电离阳离子脂质化合物及其制备方法和应用,涉及药用化合物技术领域,本发明公开了一种新结构的可电离阳离子脂质化合物,该可电离阳离子脂质化合物与目前最高效的脂质纳米粒子(DLin‑MC3‑DMA)相比,本发明公开的脂质纳米粒子不仅制备过程简单,反应条件温和,产率高,成本低,而且递送效率更高。
Resumen de: CN121040616A
本发明公开了一种用于番茄红素递送的淀粉样β‑乳球蛋白纤维‑岩藻多糖自组装复合物的制备方法及应用,包括以下步骤:S1.将β‑LG溶解在去离子水中,配制1‑20 mg/mL浓度的β‑LG溶液,并搅拌 2 小时,并用1 mol/L的HCl溶液将β‑LG溶液调节至pH 2.0,得A品;S2.将A品置于石英容器中的两个电极之间反应,在室温下进行CP处理,得B品;S3.将B品在85°C水浴中进一步处理10小时制得C品,并立即在冰水中冷却C品,C品在4°C的温度下保存。它制备的淀粉样β‑乳球蛋白纤维‑岩藻多糖自组装复合物能有效提高番茄红素递送时的热稳定性和紫外稳定性,提高番茄红素递送效果。
Resumen de: CN121041239A
本发明公开一种用于靶向蛋白降解的纳米颗粒及降解方法。本发明的纳米颗粒能够增强细胞的摄取,并对识别目标蛋白的特异性抗体实现有效地包封,同时干扰素组分可以诱导细胞内TRIM家族蛋白的表达。在被摄取入胞后,纳米颗粒释放的抗体可以结合目标蛋白,并结合TRIM家族蛋白介导目标蛋白的降解。在这一过程中,TRIM家族蛋白虽然被持续消耗,但可以被本发明的颗粒所诱导的TRIM家族蛋白表达所补偿,从而维持了高效的降解。
Resumen de: MX2025013065A
Suspension formulations of nanoparticles of clobetasol propionate are described. The suspensions can be used therapeutically to treat skin and ocular burns; to enhance wound healing; to prevent or reduce hypertrophic scarring/keloids; to treat allergic rhinitis/sinusitis, asthma, inner ear disorders including hearing loss, tinnitus, or vertigo, tenosynovitis, tendinitis, enthesitis or arthritis.
Resumen de: CN121015832A
本发明公开了一种治疗口腔念珠菌的口腔喷雾剂及其制备方法,涉及治疗口腔念珠菌技术领域;所述治疗口腔念珠菌的口腔喷雾剂由兼具磁性和活性氧双响应性的载药纳米粒、改性碳纳米管水凝胶载体、木糖醇、柠檬酸钠、PEG‑60氢化蓖麻油和去离子水组成;将兼具磁性和活性氧双响应性的载药纳米粒附着在改性碳纳米管水凝胶载体上,形成了基于改性碳纳米管凝胶复合纳米粒的双载药材料,提高了载药量,能够以磁性和活性氧双响应的高度靶向性识别念珠菌寄生的黏膜部位,并与之有效结合,同时在感染的黏膜部位缓慢释放负载的药物成分,以化学作用和物理作用协同发挥抑菌性,提高了治疗口腔念珠菌的有效性。
Resumen de: CN121021329A
本发明提供了两类功能性肽脂质化合物及三组分纳米颗粒与应用,属于新型药物制剂技术领域。本发明设计了两类功能性肽脂质,其中,第Ⅰ类功能性脂质通过改变氨基酸的数量,种类及其构建的多肽的性状,得到不同亲水头部结构的肽脂质;第Ⅱ类功能性脂质通过改变碳链数量、碳链上碳的数量及其饱和度,得到不同疏水尾结构的肽脂质。两类可调、多样的功能性肽脂质以用于各项需求。同时,本发明通过将第I类功能肽脂质、第II类功能肽脂质、磷脂‑PEG及mRNA层层组装构建了三组分mRNA脂质纳米颗粒;所述三组分脂质纳米颗粒具有较好的器官靶向性、生物降解性及基因递送效率。
Resumen de: TW202438043A
A compound having the following structure of Formula (I): or a stereoisomer, salt, or tautomer thereof, wherein R1, R2, R3, R4, X, Y1, and Y2 are as defined herein. Compositions comprising the compounds, and their use in methods of treating diseases, are also described.
Resumen de: CN121015595A
本发明涉及生物医药领域,具体涉及一种α‑生育酚乙酸酯‑透明质酸钠纳米粒子的制备方法及其应用。本发明首先将α‑生育酚乙酸酯丙酮溶液与透明质酸钠溶液进行剪切乳化处理,得到均匀分散的溶液,然后利用低剂量电子束辐射作用,避免透明质酸钠过多降解的前提下,打断透明质酸钠糖链上的部分化学键,产生大量高分子自由基。这些透明质酸钠自由基具有高反应活性,与生育酚乙酸酯分子形成共价键。本发明选取生育酚乙酸酯作为透明质酸钠的接枝改性材料,同时包裹β‑谷甾醇等活性成分,可作为头皮填充剂中的主要成分,为治疗雄激素脱发提供新的思路。
Nº publicación: CN121022891A 28/11/2025
Solicitante:
北京百替生物技术有限公司
Resumen de: CN121022891A
本发明提供了一种FAP CAR mRNA、聚合物脂质纳米颗粒递送系统及其制备方法和应用,属于生物医药技术领域。本发明FAP CAR mRNA聚合物脂质纳米颗粒递送系统包括FAP CAR mRNA、RP182多肽和脂质纳米颗粒。本发明成功制备出粒径均匀、稳定性好的FAP CAR mRNA的聚合物脂质纳米颗粒递送系统,且mRNA包封率高,能够高效转染小鼠RAW264.7细胞,使巨噬细胞表达FAP CAR,转染效率显著高于单独使用FAP CAR mRNA或其他对照载体。经LNP递送FAP CAR mRNA转染的巨噬细胞(CAR‑M细胞)能够特异性识别并杀伤活化的成纤维细胞,显著抑制成纤维细胞的增殖。