Alerta

用于脂质纳米颗粒的脂质

Resumen de: US2024423915A1

Compounds are provided having the following Formula (I):or a pharmaceutically acceptable salt, tautomer, or stereoisomer thereof, wherein R1, R2, R3, G1, G2, L1, and L2 are as defined herein. Use of the compounds as a component of lipid nanoparticle formulations for delivery of a therapeutic agent, compositions comprising the compounds and methods for their use and preparation are also provided.

编码胶原蛋白的核酸分子及其用途

Resumen de: WO2026046285A1

Provided are an mRNA comprising a nucleotide sequence encoding collagen, and a composition comprising the mRNA and a delivery vector. An mRNA molecule is introduced into a subject by means of the composition, which can be used for improving the skin condition.

可离子化硫脂质及其用途

Resumen de: AU2024315222A1

The present disclosure provides a compound of formula (I): (I), or a pharmaceutically acceptable salt thereof, that is useful for forming particles (e.g., lipid nanoparticles) for delivery of nucleic acids. The present disclosure further provides particle compositions comprising the compound of formula I, as well as uses thereof.

一种狂犬病毒G蛋白mRNA疫苗冻干制剂的制备及应用

Resumen de: CN121628927A

本发明公开了一种狂犬病毒G蛋白mRNA疫苗冻干制剂的制备及应用，涉及兽用生物制品领域。本发明通过体外转录技术规模化制备狂犬病毒G蛋白mRNA，并采用微流控包封工艺成功构建mRNA‑LNP（脂质纳米颗粒）递送系统。通过冻干保护剂配方筛选（涵盖蔗糖、海藻糖及甘露醇）及冻干程序参数优化（包括预冻温度、主干燥速率及二次干燥残留水分控制），最终获得可在4℃条件下稳定存在的冻干mRNA疫苗制剂。

一种新型佐剂多肽序列及其应用

Resumen de: CN121627848A

本发明涉及疫苗领域，特别涉及一种新型佐剂多肽序列及其应用。本发明提供的佐剂多肽序列包含破伤风类毒素表位P2、P16氨基酸序列，还包含P30和/或PX的氨基酸序列。该佐剂多肽序列通过增加表位多样性，旨在扩大免疫反应的覆盖群体。同时，本发明利用LNP(脂质纳米颗粒)递送系统，将编码佐剂多肽与初始抗原蛋白的mRNA高效导入体内，有效提升了初始抗原的免疫刺激能力，从而在减少初始抗原使用剂量的同时，仍能达到或超过传统剂量的免疫效果。进一步，本发明提供的佐剂多肽序列与初始抗原序列优选采用融合的方式，简化了核酸疫苗中mRNA的组成，降低了疫苗制备的复杂性，为疫苗工艺开发提供了新思路，具有显著的技术进步和临床应用潜力。

用于降低雷公藤甲素肝毒性的RNAi及其应用

Resumen de: CN121628906A

本发明公开了用于降低雷公藤甲素肝毒性的RNAi及其应用，属于生物医药技术领域。本发明将靶向 Cyp2e1 基因的 siRNA 经 2′‑O 甲基修饰及 dTsdT 3′硫代磷酸酯连接修饰后，通过脂质纳米颗粒（LNPs）递送。经静脉注射给药后，24h 内可使小鼠肝脏 Cyp2e1 蛋白表达下降 70% 以上，通过降低血清谷丙转氨酶 / 谷草转氨酶水平、抑制肝脏氧化应激、减少 TNF‑α/IL‑1β/IL‑6 等炎症因子释放，显著减轻雷公藤甲素诱导的亚急性肝损伤。本发明克服了现有减毒方案药效降低或靶向性欠佳的缺陷，提供了靶向调控效果显著、安全性高的临床辅助减毒技术方案，为雷公藤甲素的安全临床应用提供了新路径。

用于治疗结晶样视网膜变性的药物制剂

Resumen de: WO2025030426A1

Provided is a pharmaceutical preparation for treating Bietti's crystalline dystrophy (BCD), comprising a recombinant AAV expressing CYP4V2, sodium chloride, poloxamer, phosphate, and water for injection, and having a pH between 7.0 to 7.6. The pharmaceutical preparation has an excellent virus titer stability, very few AAV aggregates, a high mRNA expression of the target gene after multiple times of freezing and thawing, and/or an excellent high temperature stability. Moreover, the animal experiments in vivo demonstrate that the preparations with the formulations have an excellent property in reducing local inflammatory response of the retina, and further clinical trials demonstrate that the pharmaceutical preparations conform to the relevant technical specifications for safety and effectiveness in the Chinese Pharmacopoeia and the United States Pharmacopoeia (USP).

一种多巴胺类阳离子脂质化合物及其制备方法和应用

Resumen de: CN121627529A

本发明公开了一种多巴胺类阳离子脂质化合物及其制备方法和应用，属于有机合成技术领域。本发明以盐酸多巴胺为初始原料，随后与二碳酸二叔丁酯或氯甲酸叔丁酯进行亲加成核反应，然后在碱性催化条件下与1‑溴卤代烃反应，得到多巴胺衍生物；接着通过三氟乙酸将多巴胺衍生物上的叔丁氧羰基脱去，在碱性条件下与卤代烃反应，得到多巴胺类阳离子脂质化合物。本发明制备的多巴胺类阳离子脂质化合物能够增强生物活性分子和治疗分子的细胞内递送效率，将多巴胺类阳离子脂质化合物作为递送载体制备的药物制剂可将治疗有效剂量的生物活性分子递送至靶细胞处，具有潜在的应用价值。

胍基衍生化合物及包含其的组合物和应用

Resumen de: CN121627754A

本发明属于药学与生物材料技术领域，具体涉及胍基衍生化合物及包含其的组合物和应用。本发明的化合物具有如式I所示的通式。本发明还提供了包含其的脂质载体、脂质纳米颗粒以及药物组合物及其应用。本发明具有如下技术效果：本发明提供了一类胍基衍生化合物及包含其的组合物和应用，该类新型胍基衍生化合物可用于制备脂质纳米粒递送载体。与含有其他可电离脂质的脂质纳米粒相比，由该类胍基衍生化合物制备的脂质纳米粒或药物组合物，具有以下优点：包封率高、转染效率高且弱趋肝性、稳定性好、细胞相容性良好等。

含酰胺的脂质

Resumen de: US2024423914A1

Compounds are provided having the following Formula (I):or a pharmaceutically acceptable salt, tautomer, or stereoisomer thereof, wherein G1, R1, R2, R3, L1, and L2 are as defined herein. Use of the compounds as a component of lipid nanoparticle formulations for delivery of a therapeutic agent, compositions comprising the compounds and methods for their use and preparation are also provided.

防治心肌肥大的膜性细胞器纳米囊泡、其制备方法及应用

Resumen de: CN121628811A

本发明涉及生物医药技术领域，具体公开了防治心肌肥大的膜性细胞器纳米囊泡、其制备方法及应用，所述膜性细胞器纳米囊泡包括从哺乳动物肝脏组织中提取的内质网，经超声破碎处理后得到的具有钙离子缓冲功能的纳米级囊泡。本发明通过提取肝脏源性的内质网纳米囊泡及其衍生体，直接与心肌细胞内质网发生物理融合，从根本上实现了从化学信号调控到细胞器功能重建的技术跨越，实现了精准、高效地增强SERCA2a钙泵活性，直接修复内质网钙稳态，同时协同改善能量代谢并抑制细胞凋亡，从而在动物模型中显著逆转心肌肥大病理进程，且因其生物源性的特点具备优异的生物安全性与产业化潜力。

一种同时递送MSA2和核酸的脂质纳米颗粒的制备方法

Resumen de: CN121622614A

本发明涉及生物医学技术领域，且公开了一种同时递送MSA2和核酸的脂质纳米颗粒的制备方法。本发明通过可电离脂质SM102的羟基和MSA2药物上的羧基通过脂化反应连接得到SM102‑MSA2结合体；将SM102‑MSA2结合体、DSPC、胆固醇、DMG‑PEG2000与EGFP mRNA或Cas9 mRNA/sgRNA通过微流控装置合成得到工程化改造的脂质纳米颗粒包裹EGFP mRNA或Cas9 mRNA/sgRNA，本发明实现了核酸和小分子药物的共递送。

IL11 siRNA@EVs多级支架及制备方法与在制备肾缺损修复制品中的应用

Resumen de: CN121622994A

本发明公开了一种IL11 siRNA@EVs多级支架的制备方法及其在制备肾缺损修复制品中的应用，属于药物制品技术领域。本发明通过超速离心结合电穿孔技术，在干细胞来源细胞外囊泡中高效负载IL11 siRNA，包封率高。以GelMA/HAMA为生物墨水并添加Alg纤维，经3D打印后洗脱，构建宏观与微通道贯通的多级通道网络支架。该支架仿生肾脏结构，力学特性匹配天然肾脏，与传统水凝胶支架相比，有效引导细胞浸润及新生血管形成。经简便物理混合及DLP 3D打印制备的多级支架，其通道结构和力学性能均不受影响，IL11 siRNA@EVs在支架中分布均匀，能在受损肾脏中持续释放超过14天。相较全身给药，该支架可显著减轻肾部分切除术后的肾损伤与纤维化，加速内源性修复，为肾部分切除术后修复提供了理想方案。

一种靶向治疗前列腺癌骨转移的制剂

Resumen de: CN121627857A

本发明属于生物医药领域，具体涉及一种靶向治疗前列腺癌骨转移的制剂。本发明提供的制剂包括编码蛋白质的核酸，载体，细胞及脂质纳米颗粒RNA复合物中的至少一种。所述制剂能够有效地抑制前列腺癌骨转移的进展，为前列腺癌骨转移的治疗提供了新的方向。

一种非侵入性近红外光触发的金-全氟己烷光热空化纳米颗粒及其制备方法与应用

Resumen de: CN121622611A

本发明属于功能材料合成领域，具体涉及一种非侵入性近红外光触发的金‑全氟己烷光热空化纳米颗粒及其制备方法与应用。所述制备方法包括：脂肪细胞靶向肽溶液配制、金纳米颗粒制备、全氟己烷乳液制备、脂质膜制备及纳米颗粒组装等步骤。该纳米颗粒通过靶向肽结合脂肪细胞，近红外光触发金纳米颗粒光热转换与全氟己烷相变空化，协同破坏脂肪细胞释放脂滴，具有非侵入性、靶向性强、无药物副作用及精准减肥效果，可用于制备减肥产品。

一种阳离子聚合物基因递送载体及其制备方法和应用

Resumen de: CN121622910A

本发明公开了一种阳离子聚合物基因递送载体及其制备方法和应用，所述阳离子聚合物基因递送载体是用亲疏水性不同的单体与聚缩水甘油胺通过嵌段共聚和无规共聚两种方式制备的聚合物，与其聚合的单体为对环氧丙烷、环氧丁烷、环氧戊烷、环氧己烷、环氧庚烷、氧化苯乙烯中的至少一种；其中，疏水单位单元在聚合物的所有重复单元中的数量占比是10%~50%。本发明提供的阳离子聚合物基因递送载体，作为一种非病毒基因转染载体，具有较低的细胞毒性以及较好的基因转染能力。

一种新型脂质体聚多巴胺纳米颗粒及其在治疗肾细胞癌中的应用

Resumen de: CN121622612A

一种新型脂质体聚多巴胺纳米颗粒及其在治疗肾细胞癌中的应用。该纳米颗粒的制备方法如下：向溶于无核糖核酸酶水的si‑circPVT1中加入脂质体，经涡旋混合形成si‑circPVT1@脂质体悬浮液；将其分散于Tris‑HCl溶液中，随后加入盐酸多巴胺搅拌，获得多巴胺PDA修饰脂质体；随后将其分散于链霉亲和素溶液中，于4℃避光条件下充分振荡得到复合物；将复合物与生物素标记的MUC12抗体溶液混合孵育，所得悬浮液用PBS缓冲液洗涤后，得到新型脂质体聚多巴胺纳米颗粒，记作SCLPM‑NPs。本发明制备的产品实现了对肾细胞癌细胞系的靶向递送，SCLPM‑NPs能有效靶向肿瘤组织部位并抑制肾肿瘤生长。

一种关于LNP设计、制备及应用全过程的集成数据库及构建方法

Resumen de: CN121641162A

本发明公开了一种关于LNP设计、制备及应用全过程的集成数据库及构建方法，集成数据库，包括：物性参数数据集，代表适用于LNP制备的原料物质，每一个物性参数数据对应一个原料物质；工艺参数数据集，代表LNP制备过程中的工艺参数，每一类工艺参数数据包含多个不同数值的工艺参数；配方组成数据集，包括多个配方组成数据，每个配方组成数据包括多个不同的物性参数数据与多个工艺参数数据；以及，递送效率数据集，包括多个递送效率数据，每个递送效率数据与一个配方组成数据对应。本发明整合LNP系统设计‑制备‑应用全过程中涉及的参数，将影响LNP性能的变量全部转化为数值类型的特征参数，便于后续的高通量条件筛选与数据挖掘，可以极大的促进LNP制备过程的自动化改造与LNP性能优化。

Krit1 mRNA在治疗脑海绵状血管畸形中的应用

Resumen de: CN121622940A

本发明涉及生物医学和基因治疗技术领域，具体涉及一种Krit1 mRNA在治疗脑海绵状血管畸形中的应用；KRIT1 mRNA通过脂质纳米颗粒形成LNP@Krit1 mRNA进行递送，可以应用于制备预防和/或治疗脑海绵状血管畸形试剂、制备恢复脑血管内皮细胞的屏障功能试剂和制备减少或抑制脑部血管的渗漏和出血试剂；在体外和体内CCM模型中均能有效恢复Krit1功能，显著改善血管病变，具有良好的开发前景和临床转化价值。

向细胞内递送遗传物质的三组分脂质纳米颗粒及组合物

Resumen de: CN121622610A

本发明涉及一种基于三组分脂质纳米颗粒(LNP)的新型基因药物递送系统及其制备方法和应用。该三组分LNP由阳离子脂质、结构脂质和聚合物缀合脂质三种成分组成，通过精确配比优化，实现了在简化成分的同时，保持了高效递送性能。与传统四组分LNP相比，该三组分LNP在制备过程中减少了化学成分的种类，从而显著降低了生产工艺的复杂性和成本，使其更适合于大规模工业生产。此外，由于减少了成分种类，三组分LNP的生物相容性得以提升，潜在的免疫原性和毒性风险降低，具有更高的安全性。

一种溶瘤病毒载囊泡及其制备方法和应用

Resumen de: CN121622616A

本发明属于药物递送与肿瘤免疫治疗技术领域，具体涉及一种溶瘤病毒载囊泡及其制备方法和应用。所述制备方法为：溶瘤腺病毒与血小板在含前列腺素E2的缓冲体系中共孵育，诱导形成内膜封装体；在36‑38℃、4‑6%CO2条件下激活释放囊泡，经300g、2000g、10000g、100000g梯度离心收集。所述溶瘤病毒载囊泡粒径50‑200nm，表面含CD41、CD61及P‑selectin，可实现溶瘤病毒的长循环与肺靶向递送，适用于制备治疗乳腺癌及乳腺癌肺转移的药物，抑瘤效果显著。

阳离子脂质化合物及其构建的脂质纳米颗粒、药物组合物和用途

Resumen de: CN121627601A

本发明公开了一种阳离子脂质化合物及其构建的脂质纳米颗粒、药物组合物和用途，由该阳离子脂质化合物（式I）所构建的脂质纳米颗粒具有较小的粒径和较低的多形貌指数，并且对药物分子具有极高的封装效率，同时能够在保持高表达强度的前提下，将其中负载的mRNA药物精准递送至肝脏，且在其它器官，例如肺、心脏和肾脏中几乎不表达，在脾脏少量表达，在癌症治疗中具有重要的临床应用意义。

一种近红外光热分子、纳米粒子、可注射近红外光热水凝胶及其在制备抗肥胖药物中的应用

Resumen de: CN121627719A

本发明公开一种近红外光热分子、纳米粒子、可注射近红外光热水凝胶及其在制备抗肥胖药物中的应用。所述近红外光热分子的结构式为：。本发明进行分子结构设计获得具有强近红外吸收、明亮的近红外二区荧光发射及高光热稳定性的近红外光热分子；并通过纳米沉淀法将近红外光热分子用两亲性聚合物封装为球形纳米粒子，进一步将其与温敏基质材料混合制备得到可皮下注射的近红外光热水凝胶，经近红外照射后，可显著诱导脂肪细胞凋亡，同时促进白色脂肪向米色脂肪转化，具有高效抗肥胖作用；且可通过近红外二区荧光成像实时追踪水凝胶降解、药剂分布及治疗过程，提升了治疗的可控性与精准度。整个系统展现出良好的生物相容性，在抗肥胖领域具有突出的应用潜力。

一种功能化脂肽及其制备方法、功能化脂肽辅助的核酸类药物脂质纳米递送系统及其应用

Resumen de: CN121627824A

本发明涉及生物医药技术领域，尤其涉及一种功能化脂肽及其制备方法、功能化脂肽辅助的核酸类药物脂质纳米递送系统及其应用，功能化脂肽为官能团化聚乙二醇‑脂质与功能化杂化多肽的部分或全部裸露的氨基通过点击化学反应或迈克尔加成反应形成的化合物；功能化杂化多肽为N‑羟基琥珀酰亚胺‑聚乙二醇‑基团与功能化多肽的部分或全部裸露的氨基通过酯化反应形成的化合物。本发明脂肽制备过程简单、毒性低，脂肽辅助的核酸类药物脂质纳米递送系统可以实现在体外和体内对siRNA、mRNA及DNA等多种核酸分子的高效率递送其在各种疾病的治疗作用。

一种环状RNA用于制备核酸药物的应用

Nº publicación: CN121622725A 10/03/2026

Solicitante:

中国药科大学

Resumen de: CN121622725A

本发明涉及一种环状RNA用于制备核酸药物的应用。本发明经实验研究证实，环状 RNA circPde5a 可用于制备长效减肥降糖核酸药物；将 circPde5a 递送至靶组织（如胰岛组织、白色脂肪组织）后，可通过调控靶组织代谢相关通路，实现减肥与降糖的双重效果。同时，该 circPde5a 还可与现有治疗手段协同使用。